À ces 3 catégories, on peut rajouter les MTI combinés et les MTI préparés ponctuellement.

Ils ciblent des pathologies graves — cancers, maladies rares, troubles dégénératifs — et représentent, pour certains patients, le seul espoir thérapeutique existant.

Esquissés dès 2003, les MTI ont été consacrés en 2007 par le règlement (CE) n° 1394/2007, véritable acte de naissance d’une catégorie réglementaire inédite dans le droit pharmaceutique européen.
Pensés comme un cadre d’innovation, ils incarnent à la fois l’ambition pionnière de l’Union européenne, et les tensions contemporaines entre sécurité, accès rapide et soutenabilité.